Titre : | Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002 |
Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 01/08/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | cellule souche ; corticoïde ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique de phase 2 ; IRM ; maladie neuromusculaire ; placebo |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Communiqué de presse du 15/07/2019 de Capricor Therapeutics, Inc. Communiqué de presse du 17/07/2019 de Capricor Therapeutics, Inc. Essai NCT03406780 sur le site clinicaltrials.gov |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats à mi-parcours encourageants sur le plan moteur, cardiaque et pulmonaire de l’évaluation des cellules souches cardiaques CAP-1002 dans la DMD. Dans un communiqué de presse du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics annonce les résultats intermédiaires de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo (HOPE-2) qui évalue l’administration d’une solution de cellules souches cardiaques (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 10 ans et plus, sous corticostéroïdes. Dans cet essai encore en cours aux États-Unis, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures de performance des membres supérieurs, des évaluations de la fonction respiratoire ainsi que de la fonction et de la structure cardiaques sont effectuées. L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien voire une amélioration significative de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo. Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. La bonne tolérance du produit observée lors de l’essai de phase I (HOPE) est confirmée. Ces résultats encourageants permettent de poursuivre l’essai avec le feu vert d’experts indépendants, comme cela a été annoncé par la société le 25 juillet dernier. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Essai HOPE-2 dans la DMD : un pas de plus dans l’évaluation du CAP-1002. Les résultats intermédiaires encourageants pour le traitement par cellules souches issues de la cardiosphère, CAP-1002, évalué dans la DMD. Dans un communiqué de presse datant du 15 juillet 2019, la société Capricor Therapeutics a annoncé les résultats à 6 mois, de l’essai de phase II en double aveugle contre placebo, HOPE-2, qui évalue l’administration de cellules souches issues de la cardiosphère (CAP-1002) chez 84 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 10 ans et plus, sous stéroïdes,. Dans cet essai encore en cours, le traitement est administré tous les 3 mois, par voie intraveineuse. Des mesures fonctionnelles et structurelles sont effectuées pour évaluer la performance des membres supérieurs dans des tâches de la vie quotidienne, de la fonction respiratoire et la fonction cardiaque. L’analyse des résultats chez 12 participants (6 traités et 6 recevant le placebo) au bout de 6 mois de traitement, a révélé un maintien, voire une amélioration significative, de la force de la pince pouce-index et de la force de préhension de la main, ainsi que de la performance globale des bras, chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo. Sur le plan cardiaque, l’IRM à 6 mois a montré une amélioration de la morphologie cardiaque chez les participants traités par rapport à ceux sous placebo, même si elle n’a pas atteint les seuils significatifs. Cette analyse intermédiaire confirma la bonne tolérance du produit observée dans l’essai de phase I (HOPE). Ces résultats encourageants ont permis d’obtenir le feu vert d’experts indépendants pour la poursuite de l’essai. |