Title: | SMA : suivi sur 2 ans avec ou sans Zolgensma |
Authors: | Cukierman L, Author |
Material Type: | Abstract |
Publication Date: | 13/09/2019 |
Languages: | French |
Keywords : | adenoassociated vectors ; CHOP INTEND motor function scale ; disease natural history ; drug marketing regulation in France ; gene therapy ; genes ; neuromuscular disease ; proximal spinal muscular atrophy ; SMN1 gene ; SMN1-related proximal spinal muscular atrophy ; viral vectors |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une nouvelle étude confirme l’efficacité sur 2 ans du produit de thérapie génique Zolgensma dans le traitement de la SMA. Un pourcentage de survie de 100% avec le Zolgensma® Une nouvelle publication de l’équipe de J. Mendell, expert américain de la thérapie génique, sur l’efficacité du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 vient de paraitre début septembre 2019. Dans cette étude, les auteurs ont comparé les résultats obtenus sur 2 ans lors du premier essai de thérapie génique réalisé chez 12 participants avec le Zolgensma® aux données d’une cohorte de personnes non traitées provenant d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 1 (étude Neuronext). Au terme d’un suivi de 2 ans, le pourcentage de survie est de 100% pour les participants traités par Zolgensma®, alors qu’il est de 38% pour la cohorte non traitée. Les personnes sous Zolgensma® présentent également une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur (avec notamment la capacité de s’asseoir, voire même pour certains de marcher). Le Zolgensma, premier traitement de thérapie génique autorisé aux États-Unis Le Zolgensma® est un produit de thérapie génique composé d’un vecteur viral AAV transportant le gène SMN1 afin de produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Il a reçu le 24 mai 2019 une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la SMA aux États-Unis. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Comparaison de données avec ou sans traitement par Zolgensma dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Le Zolgensma®, un produit de thérapie génique composé d’un AAV transportant le gène SMN1, a reçu le 24 mai dernier une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de l’amyotrophie spinale proximale (SMA) aux États-Unis. Une nouvelle étude comparant les résultats obtenus sur 2 ans lors du premier essai de thérapie génique réalisé chez 12 participants avec le Zolgensma® aux données d’une cohorte provenant de l’étude d’histoire naturelle Neuronext a montré au terme d’un suivi de 2 ans une amélioration : - du taux de survie : 100% sous Zolgensma® versus 38% sans traitement - de la fonction motrice sur le CHOP INTEND - du développement moteur (capacité de s’asseoir, voire de marcher). |
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