Titre : | SMA : la tolérance au risque thérapeutique mieux cernée |
Auteurs : | S Marion, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 04/07/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; autorisation de mise sur le marché ; Cure SMA ; essai clinique ; gène ; gène SMN1 ; maladie neuromusculaire |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une étude lève le voile sur les effets secondaires considérés par les malades et leurs parents comme « acceptables » lors d’un essai clinique. Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ou SMA, une trentaine d’essais thérapeutiques sont aujourd’hui en cours ou en préparation. Pour une personne malade ou ses parents, la décision de participer ou non à l’une de ces études s’appuie sur le rapport entre les bénéfices espérés du médicament évalué et ses possibles effets indésirables. Afin de préciser leur point de vue sur ce rapport bénéfices-risques, l’association nord-américaine Cure SMA a proposé une enquête aux personnes atteintes de SMA et à leurs aidants inscrits dans son fichier. Ils ont été 298 à y répondre, en majorité des parents d’enfants malades. Ils ont hiérarchisé, par ordre d’importance, 11 risques liés au traitement. Des choix sans lien avec la gravité de la maladie De façon surprenante, cette étude ne retrouve pas de corrélation entre la « tolérance » au risque et le type de SMA, son degré d’évolution et les caractéristiques du répondant (malade ou parent, qualité de vie, degré d’autonomie…). Pour l’ensemble des participants, les risques considérés comme les « moins acceptables » sont les réactions allergiques graves (potentiellement mortelles), une probabilité de 1 sur 1 000 de survenue d’un effet secondaire conduisant à la défaillance possible d’un organe et une détérioration de la qualité de vie. Les risques les « plus acceptables » recouvrent un mode d’administration invasif du traitement (injection, perfusion...) ou la nécessité d’une anesthésie générale, et des effets secondaires habituels comme la fatigue, les vertiges, les nausées, les vomissements, une perte d’appétit ou encore des maux de tête. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Les patients atteints de SMA et leurs aidants naturels hiérarchisent les risques potentiels des essais cliniques. L’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 ou SMA fait partie des maladies neuromusculaires par lesquelles des traitements spécifiques ont déjà obtenus une autorisation de mise sur le marché (Spinraza®, Zolgensma®). Une trentaine d’essais thérapeutiques sont par ailleurs en cours ou en préparation dans le monde. Le rapport entre les bénéfices envisagés du médicament évalué et ses effets indésirables éventuels fonde la décision du patient ou de ses parents de participer à un tel essai. Afin de préciser quels risques sont considérés comme les plus et les moins « acceptables », l’association nord-américaine Cure SMA a mené l’enquête auprès des patients et des aidants inscrits dans sa base de données. Ils ont été 298 à participer dont 28% de patients adultes et 72% d’aidants (en majorité des parents). Tous les types de SMA étaient représentés : II (45,6%), III (27,9%), I (22,1%) et IV (0,70%). Le diagnostic avait été posé depuis plus de cinq ans dans la majorité des cas (67,3%). Des craintes consensuelles Une méthode de hiérarchisation (best-worst scaling) a permis aux participants de qualifier 11 risques thérapeutiques, mis en regard de 12 bénéfices potentiels. Parus en mai 2019, les résultats de cette étude montrent que : • les risques les « plus acceptables » sont un mode d’administration invasif du traitement (y compris la nécessité d’une anesthésie générale) et des effets secondaires usuels comme la fatigue, les vertiges, les vomissements, les céphalées... • les risques les « moins acceptables » sont une détérioration de la qualité de vie, des réactions allergiques potentiellement mortelles et une probabilité de 0,1% de survenue d’un évènement indésirable grave pouvant conduire à la défaillance d’un organe. Les auteurs n’ont pas retrouvé de corrélation entre la tolérance au risque et les caractéristiques du répondant (parent ou malade, degré d’autonomie, qualité de vie…), le type de SMA et son degré d’évolution. |
Voir aussi : |