Titre : | Safety and efficacy evaluation of investigational liver gene transfer for secretable GAA in the treatment of Pompe disease |
Revue : | Molecular genetics and metabolism, 126 |
Auteurs : | Armour SM, Auteur ; Nordin J ; Puzzo F ; Cagin U ; Crosariol M ; Collaud F ; Costa Verdera H ; Hanby H ; Haurigot V ; Ronzitti G ; Colella P ; Anguela X ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2019 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymgme.2018.12.037 |