Titre : | Une nouvelle approche de thérapie génique dans la CMT |
Auteurs : | Bichat M, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 14/05/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; cellule de Schwann ; CMT1A ; CMT4C ; CMTX1 ; gaine de myéline ; gène SH3TC2 ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; maladie neuromusculaire ; protéine SH3TC2 ; thérapie génique |
Lien associé : |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Une équipe chyopriote, financée par l’AFM-Téléthon, montre qu’une thérapie génique ciblant les cellules de Schwann pourrait être efficace dans la CMT 4C. La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans l’organisme dans le but de soigner une maladie. Elle a déjà été testée avec succès dans des maladies neuromusculaires, comme l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1. Dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT), plusieurs approches de thérapie génique sont en cours de développement dans la CMT1A et dans la CMT X1. L’équipe du Dr KLEOPA, de l’Institut de Neurologie et de Génétique de Chypre, déjà impliquée dans les travaux de thérapie génique dans la CMTX1, a mis au point une nouvelle approche de thérapie génique dans la CMT4C. La CMT4C fait partie des formes démyélinisantes récessives de CMT. Elle est liée au gène SH3TC2 : en l’absence de la protéine SH3TC2, la gaine de myéline, produite par les cellules de Schwann, est moins épaisse et de moins bonne qualité. Les chercheurs ont construit un produit de thérapie génique dont le but est de réintroduire dans les cellules de Schwann le gène SH3TC2, afin que ces cellules fabriquent la protéine SH3TC2. L’administration de ce produit à des souris atteintes de CMT4C a entrainé la fabrication de la protéine SH3TC2 par les cellules de Schwann, qui s’accompagne d’une diminution de la démylinisation des cellules nerveuses, une augmentation des vitesses de conductions nerveuses, ainsi qu’une amélioration des capacités motrices des souris (agilité, endurance et force musculaire). Ces travaux, publiés en mars 2019, prouvent l’intérêt de la thérapie génique dans la CMT4C. D’autres recherches sont cependant nécessaires pour améliorer l’efficacité de ce produit de thérapie génique et en vérifier la sécurité d’utilisation. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie CMT 4C : une nouvelle approche de thérapie génique Des recherches chyopriotes, financées par l’AFM-Téléthon, apportent la preuve de concept de l’efficacité potentielle d’une thérapie génique dans un modèle de souris CMT 4C. La CMT4C est une forme démyélinisante récessive de maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) due à la perte du gène SH3TC2. Dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth, plusieurs approches de thérapie géniques sont en cours de développement dans la CMT 1A et dans la CMT X1. L’équipe du Dr KLEOPA, déjà impliquée dans les travaux de thérapie génique dans la CMTX1, a mis au point une nouvelle approche de thérapie génique dans la CMT4C. Dans un article publié en mars 2019, des chercheurs de l’Institut de Neurologie et de Génétique de Chypre apporte la preuve de principe d’une thérapie génique permettant de restaurer la fabrication de la myéline dans une modèle murin de CMT4C. L’administration de ce produit de thérapie génique construit pour réintroduire le gène SH3TC2 dans les cellules de Schwann à des souris atteintes de CMT4C a permis : - la fabrication de la protéine SH3TC2 par les cellules de Schwann ; - une diminution de la démyélinisation des axones ; - une augmentation des vitesses de conductions nerveuses ; - une amélioration des capacités motrices des souris : agilité, endurance et force musculaire... D’autres recherches sont nécessaires afin d’améliorer l’efficacité du produit de thérapie génique et de s’assurer de sa sécurité d’utilisation. Cette approche de thérapie génique ciblant les cellules de Schwann pourrait potentiellement être utilisée dans d’autres formes récessives démyélinisantes de CMT. |
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