Titre : | Safety, tolerability, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and exploratory efficacy of the novel enzyme replacement therapy avalglucosidase alfa (neoGAA) in treatment-naive and alglucosidase alfa-treated patients with late-onset Pompe disease: A phase 1, open-label, multicenter, multinational, ascending dose study |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 29, 3 |
Auteurs : | Pena LDM, Auteur ; Barohn RJ ; Byrne BJ ; Desnuelle C ; Goker-Alpan O ; Ladha S ; Laforet P ; Mengel KE ; Pestronk A ; Pouget J ; Schoser B ; Straub V ; Trivedi J ; Van Damme P ; Vissing J ; Young P ; Kacena K ; Shafi R ; Thurberg BL ; Culm-Merdek K ; van der Ploeg AT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 03/2019 |
Pages : | p 167 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2018.12.004 / Pubmed : 30770310 |
N° Profil MNM : | 2019022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30770310 |