Titre : | Intravenous Injection of an AAV-PHP.B Vector Encoding Human Acid alpha-Glucosidase Rescues Both Muscle and CNS Defects in Murine Pompe Disease |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 12 |
Auteurs : | Lim JA, Auteur ; Yi H ; Gao F ; Raben N ; Kishnani PS ; Sun B |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 25/01/2019 |
Pages : | p 233 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtm.2019.01.006 / Pubmed : 30809555 |
N° Profil MNM : | 2019022 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30809555 |