Titre : | Health outcomes in spinal muscular atrophy type 1 following AVXS-101 gene replacement therapy |
Revue : | Pediatric pulmonology, 54, 2 |
Auteurs : | Al Zaidy S, Auteur ; Pickard AS ; Kotha K ; Alfano LN ; Lowes L ; Paul G ; Church K ; Lehman K ; Sproule DM ; Dabbous O ; Maru B ; Berry K ; Arnold WD ; Kissel JT ; Mendell JR ; Shell R |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 02/2019 |
Pages : | p 179 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AVXS-101; SMA1; gene replacement; gene therapy; health outcomes; quality of life; spinal muscular atrophy |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1002/ppul.24203 / Pubmed : 30548438 |
N° Profil MNM : | 2018122 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30548438 |
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