Titre : | Dystrophie musculaire de Duchenne : bonne tolérance de l’edasalonexent (CAT-1004) |
Auteurs : | Schanen-Bergot MO, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 22/03/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | acides gras oméga-3 ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; Edasalonexent ; essai clinique de phase 1 ; essai clinique de phase 1/2 ; facteur nucléaire kappa B ; maladie neuromusculaire |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Voir l’essai NCT02439216 sur Clinicaltrials.gov |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD. Dans la dystrophie musculaire de Duchenne, lutter contre l’inflammation du muscle et augmenter sa capacité à se régénérer sont des pistes thérapeutiques pour améliorer sa fonction. L’edasalonexent est une molécule qui associe 2 substances bioactives : l’acide salicylique et l’acide docosahexaenoic (DHA), autrement dit, un Omega 3. Mise au point par Catabasis Pharmaceuticals, l’edasalonexent aurait des propriétés anti-inflammatoires en inhibant l’activité de NF-KB, protéine clé d’une voie de signalisation cellulaire qui empêche la régénération du muscle malade et accroît sa dégradation. L’essai de phase I/II MoveDMD® est un essai en 3 parties qui a lieu aux États-Unis. La première partie de l’essai a évalué la tolérance, l’innocuité et le devenir dans l’organisme de trois doses d’edasalonexent (33, 67 et 100 mg/kg/jour), administrées par voie orale, l’une après l’autre, durant une semaine chacune, chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans (moyenne 5,5 ans) et ambulants. Les résultats recueillis après une semaine de traitement, montrent une bonne tolérance de ce produit, sans effet secondaire sérieux pour les participants ; ils montrent aussi une diminution du taux de NF-KB et des marqueurs cellulaires de l’inflammation retrouvés dans le sang des participants à l’essai. Cet essai d’une durée totale de 2 ans et demi se poursuit chez un plus grand nombre de participants pour étudier l’efficacité du produit sur le muscle. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie L’edasalonexent (CAT-1004) bien toléré dans la dystrophie musculaire de Duchenne Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD. L’edasalonexent (CAT-1004) est une molécule qui associe l’acide salicylique et l’acide docosahexaenoic (DHA). Mise au point par Catabasis Pharmaceuticals, l’edasalonexent aurait des propriétés anti-inflammatoires en inhibant l’activité de NF-KB, protéine clé d’une voie de signalisation cellulaire qui empêche la régénération du muscle malade et accroit sa dégradation. L’essai de phase I/II MoveDMD® est un essai qui évalue la tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (phase I) dans la DMD puis l’efficacité du produit. Trois doses d’Edasalonexent (33, 67 et 100 mg/kg/jour), ont été administrées par voie orale, l’une après l’autre, durant une semaine chacune, chez 17 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 8 ans (moyenne 5,5 ans) et ambulants. Les résultats recueillis après une semaine de traitement, montrent une bonne tolérance et une diminution du taux sanguin de NF-KB et des marqueurs cellulaires de l’inflammation. Cet essai d’une durée de 2 ans et demi se poursuit chez un plus grand nombre de participants (31 au total, avec les 17 premiers participants). |