Titre : | DMD : une micro-utrophine pour cibler le cœur de souris |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 25/01/2019 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; fonction cardiaque ; fonction musculaire ; gène DMD ; maladie neuromusculaire ; protéine ; souris modèle ; thérapie génique ; utrophine ; vecteur adénoassocié |
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Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM La piste de la thérapie génique avec une micro-utrophine s’avère prometteuse pour cibler non seulement les muscles squelettiques mais aussi le cœur dans des souris modèles de DMD. L’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine L’utrophine est une protéine très similaire à la dystrophine. Durant le développement embryonnaire, l’utrophine est exprimée sous la membrane des cellules musculaires, comme la dystrophine l'est après la naissance. L'expression de l'utrophine, quant à elle, diminue pour n’être présente, alors, qu’au niveau des jonctions neuromusculaires ou myotendineuses. Plusieurs équipes de chercheurs ont mis en évidence, dans des modèles animaux, que l’utrophine pouvait compenser l’absence de dystrophine. La micro-utrophine pour cibler muscle et cœur Des chercheurs anglophones ont étudié la piste de la thérapie génique avec le gène de micro-utrophine dans un modèle de souris atteinte de myopathie de Duchenne (DMD) sévère avec atteinte cardiaque. Les résultats ont montré que l’administration à ces souris d’un AAV transportant le gène de micro-utrophine améliore non seulement leur fonction musculaire mais aussi leur fonction cardiaque. L’utrophine pourrait ainsi remplacer la dystrophine aussi dans le cœur. Ces résultats confirment des travaux qui datent de plus de 20 ans. Les auteurs de conclure que cette piste de thérapie génique pourrait être bénéfique à un grand nombre de personnes atteintes de DMD, indépendamment de leur anomalie dans le gène codant la dystrophine. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie L’utrophine remplace la dystrophine dans le cœur de souris modèles de myopathie de Duchenne Une piste thérapeutique dans la myopathie de Duchenne (DMD) consiste à augmenter l’expression de l’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine, avec laquelle elle présente une forte homologie. Des chercheurs anglophones ont montré que l’administration d’un AAV transportant un gène de micro-utrophine dans des souris atteinte de DMD sévère avec atteinte cardiaque, est efficace au niveau : - des muscles squelettiques : amélioration de leur structure et de leur fonction, - du diaphragme : amélioration de sa force et diminution de la nécrose, - du cœur : amélioration de la cardiomyopathie hypertrophique. Les auteurs de conclure que cette piste de thérapie génique pourrait être bénéfique à un grand nombre de personnes atteintes de DMD, et ce de façon indépendante de leur mutation dans le gène codant la dystrophine. |