Titre : | Discovery of Risdiplam, a Selective Survival of Motor Neuron-2 (SMN2) Gene Splicing Modifier for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA) |
Revue : | Journal of Medicinal Chemistry, 61, 15 |
Auteurs : | Ratni H, Auteur ; Ratni H ; Ebeling M ; Baird J ; Bendels S ; Bylund J ; Chen KS ; Denk N ; Feng Z ; Green L ; Guerard M ; Jablonski P ; Jacobsen B ; Khwaja O ; Kletzl H ; Ko CP ; Kustermann S ; Marquet A ; Metzger F ; Mueller B ; Naryshkin NA ; Paushkin SV ; Pinard E ; Poirier A ; Reutlinger M ; Weetall M ; Zeller A ; Zhao X ; Mueller L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 6501 |
Langues: | Anglais |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1021/acs.jmedchem.8b00741 / Pubmed : 30044619 |
N° Profil MNM : | 2018073 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30044619 |