Titre : | DMD : résultats du premier essai du vamorolone |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 11/12/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | anti-inflammatoire ; corticoïde ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; essai clinique ; essai clinique de phase 2 ; maladie neuromusculaire |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Essai de phase II du vamorolone - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) étude à plus long terme - sur Clinicaltrials.gov (en anglais) |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le vamorolone, un anti-inflammatoire, est bien toléré chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ambulants, âgés de 4 à 7 ans et ambulants. Le vamorolone (ou VBP15) est un glucocorticoïde synthétique aux propriétés anti-inflammatoires. Il présente l’avantage de provoquer moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez la souris, ce qui fait de lui un potentiel candidat-médicament dans la myopathie de Duchenne (DMD). Un essai de phase II du vamorolone s’est déroulé de juin 2016 à novembre 2017 auprès de 48 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, ambulants et n’ayant jamais reçu de corticoïdes auparavant. Le but était d’évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation, le devenir dans l’organisme du produit (pharmacocinétique) et de mesurer certains marqueurs biologiques des effets secondaires des corticoïdes (résistance à l’insuline, modification du remodelage osseux…). Les participants ont reçu le traitement par voie orale pendant 2 semaines (4 doses testées ;12 participants par groupe) et ont été suivis 2 semaines supplémentaires sans traitement. Les résultats publiés en octobre 2018 montrent que le vamorolone est bien toléré, mieux, semble-t-il, que les corticoïdes, et avec un fort effet anti-inflammatoire. Une étude à plus long terme est en cours et permettra de confirmer ou non ces observations. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Bien toléré, le vamorolone semble induire moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, âgés de 4 à 7 ans et ambulants. Le vamorolone (ou VBP15) est un glucocorticoïde synthétique aux propriétés anti-inflammatoires, provoquant moins d’effets secondaires que les corticoïdes chez la souris. Un essai de phase II du vamorolone s’est déroulé de juin 2016 à novembre 2017 auprès de 48 garçons atteints de DMD, âgés de 4 à 7 ans, ambulants et n’ayant jamais reçu de corticoïdes auparavant. Les participants ont reçu le traitement par voie orale pendant 2 semaines (4 doses testées ;12 participants par groupe) et ont été suivis 2 semaines supplémentaires sans traitement. Les résultats publiés en octobre 2018 montrent que le vamorolone est mieux toléré que les corticoïdes : réduction de la résistance à l’insuline, des problèmes de remodellage osseux (à la plus forte dose) et de la suppression surrénalienne. Une étude à plus long terme est en cours et permettra de confirmer ou non ces observations. |
Voir aussi : |