Titre : | SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 20/11/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | amyotrophie bulbospinale ; antibiotique ; essai clinique ; essai clinique de phase 2 ; facteur de croissance ; IGF1 ; maladie de Kennedy ; maladie neuromusculaire ; placebo ; souris modèle ; taux sanguin |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Lien vers le site clinicaltrials.gov. NCT02024932 |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants. Le BVS857, un antibiotique qui mime un facteur de croissance Dans la maladie de Kennedy, le taux sanguin d’IGF-1 est diminué par apport à la population générale. Des travaux ont montré que la surexpression d’IGF-1 exerce un effet protecteur dans des souris modèles de maladie de Kennedy en améliorant leurs signes cliniques. Le BVS857 est un antibiotique développé par le laboratoire Novartis qui mime l’action du facteur de croissance IGF-1 (pour insulin-like growth factor 1). Le BVS857 agit sur le volume des muscles des cuisses Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 a été mené dans la maladie de Kennedy en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie. D’une durée de 3 mois, il a concerné 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. A l’issue des 3 mois de l’essai, le BVS857 a été bien toléré. Le volume musculaire des cuisses (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Cette différence de volume musculaire de la cuisse n’est pas accompagnée d’une différence significative de force musculaire entre le groupe traité et celui sous placebo. Cela pourrait s’expliquer par le fait que l’effet sur le volume musculaire est encore modeste. La maladie de Kennedy étant une maladie d’évolution lente, d’autres essais d’une durée plus longue sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Résultats encourageants d’un essai du BVS857 sur le volume musculaire de la cuisse de personnes atteintes de maladie de Kennedy Le BVS857, un antibiotique développé par Novartis, mime l’action de l’IGF-1, un facteur de croissance dont le taux sérique est diminué dans la maladie de Kennedy. Chez la souris modèle de maladie de Kennedy, la surexpression d’IGF-1 améliore leurs signes cliniques. Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 d’une durée de 3 mois a été mené en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie, chez 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1. Après 3 mois de traitement, le volume musculaire de la cuisse (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo. Bien toléré, le BVS857 n’a pas été efficace sur la force musculaire (pas de différence significative entre les 2 groupes) dans cet essai réalisé sur 3 mois. D’autres sur une plus longue durée sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857 dans cette maladie d’évolution lente qu’est la maladie de Kennedy. |