Titre : | DMD : avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe |
Auteurs : | Cukierman L, Auteur |
Type de document : | Brève |
Année de publication : | 23/10/2018 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | autorisation de mise sur le marché ; dystrophie musculaire ; dystrophie musculaire de Duchenne ; EMA (Agence européenne des médicaments) ; essai clinique ; étéplirsen ; gène DMD ; maladie neuromusculaire ; oligonucléotide antisens |
Lien associé : |
Lien vers la Brève du site AFM-Téléthon Lien vers la Brève du site Institut de Myologie Avis de l’EMA |
Texte intégral : |
Brève publiée sur le site Internet de l'AFM Le CHMP confirme le refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans la DMD. Après un premier refus d’une autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans le traitement de la myopathie de Duchenne (DMD) en mai 2018 et ré-examen du dossier en juin 2018, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a confirmé son avis négatif en septembre 2018. Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit. L’Exondys (éteplirsen) est un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine ; il bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis. ----------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Brève publiée sur le site Internet de l'Institut de Myologie Refus d’autorisation de mise sur le marché européen de l’Exondys (éteplirsen) dans la myopathie de Duchenne confirmé L’Exondys (éteplirsen), un oligonucléotide antisens visant le saut de l’exon 51 du gène de la dystrophine, bénéficie depuis 2016 d’une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un premier avis négatif quant à une autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans le traitement de la myopathie de Duchenne (DMD) en mai 2018. Après ré-examen du dossier en juin 2018, le CHMP a confirmé sa décision en septembre 2018. Cette décision n’a pas de conséquence pour les participants aux essais cliniques de l’Exondys encore en cours, qui peuvent se renseigner auprès de l’investigateur de l’essai qui les suit. |