Titre : | Systemic delivery of AAVB1-GAA clears glycogen and prolongs survival in a mouse model of Pompe disease |
Revue : | Human gene therapy |
Auteurs : | Keeler AM, Auteur ; Keeler AM ; Zieger M ; Todeasa S ; McCall A ; Gifford J ; Bircsak S ; Choudhury SR ; Byrne BJ ; Sena-Esteves M ; Elmallah MK |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/06/2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | AAV9;AAVB1;Pompe disease;glycogen;respiratory; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2018.016 / Pubmed : 29901418 |
N° Profil MNM : | 2018062 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29901418 |