Titre : | Enzyme replacement therapy reduces the risk for wheelchair dependency in adult Pompe patients |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 13, 1 |
Auteurs : | van der Meijden JC, Auteur ; Kruijshaar ME ; Rizopoulos D ; van Doorn PA ; van der Beek NAME ; van der Ploeg AT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés: | ERT;Enzyme replacement therapy;Hazard ratio;Pompe disease;Respiratory support;Wheelchair; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s13023-018-0824-4 / Pubmed : 29788986 |
N° Profil MNM : | 2018052 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29788986 |