Titre : | Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production |
Revue : | Neurology |
Auteurs : | Charleston JS, Auteur ; Schnell FJ ; Dworzak J ; Donoghue C ; Lewis S ; Chen L ; Young GD ; Milici AJ ; Voss J ; DeAlwis U ; Wentworth B ; Rodino-Klapac LR ; Sahenk Z ; Frank D ; Mendell JR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 11/05/2018 |
Note générale : |
Erratum in:
Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy: Exon skipping and dystrophin production. [Neurology. 2018] |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; efficacité thérapeutique ; étéplirsen ; étude observationnelle ; expression génique ; morpholino ; muscle squelettique ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon |
Résumé : |
Comment in:
Dollars and antisense for Duchenne muscular dystrophy: Eteplirsen and dystrophin. [Neurology. 2018] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1212/WNL.0000000000005680 / Pubmed : 29752304 |
N° Profil MNM : | 2018042 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29752304 |
Voir aussi : |