Titre : | Seamless Genetic Conversion of SMN2 to SMN1 via CRISPR/Cpf1 and Single-Stranded Oligodeoxynucleotides in Spinal Muscular Atrophy Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells |
Revue : | Human gene therapy, 29, 11 |
Auteurs : | Zhou M, Auteur ; Hu Z ; Qiu L ; Zhou T ; Feng M ; Hu Q ; Zeng B ; Li Z ; Sun Q ; Wu Y ; Liu X ; Wu L ; Liang D |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 1252 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; cellule souche pluripotente induite ; conversion génique ; CRISPR/Cpf1 ; édition génomique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; modèle cellulaire ; motoneurone ; perspective thérapeutique ; protéine SMN ; thérapie génique |
Mots-clés: | CRISPR/Cpf1;gene conversion;iPSCs;motor neurons;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1089/hum.2017.255 / Pubmed : 29598153 |
N° Profil MNM : | 2018041 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29598153 |