Titre : | Nusinersen for spinal muscular atrophy |
Revue : | Therapeutic advances in neurological disorders, 11 |
Auteurs : | Wurster CD, Auteur ; Ludolph AC |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; efficacité thérapeutique ; épissage ; essai clinique ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; motricité ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; protéine SMN ; thérapie génique |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 29568328 / DOI : 10.1177/1756285618754459 |
N° Profil MNM : | 2018032 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29568328 |