Titre : | Antisense oligonucleotides and other genetic therapies made simple. |
Revue : | Practical Neurology, 18, 2 |
Auteurs : | Rossor AM, Auteur ; Reilly MM ; Sleigh JN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 126 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; ARN interférent ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; épissage ; étéplirsen ; neuropathie amyloïde familiale ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; patisiran ; perspective thérapeutique ; prise en charge thérapeutique ; revue de la littérature ; saut d'exon ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié ; vecteur viral |
Mots-clés: | Rna interference;antisense oligonucleotides;genome editing;neurogenetics;viral gene therapy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1136/practneurol-2017-001764 / Pubmed : 29455156 |
N° Profil MNM : | 2018031 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29455156 |