Titre : | RNA-Seq Analysis of an Antisense Sequence Optimized for Exon Skipping in Duchenne Patients Reveals No Off-Target Effect |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 10 |
Auteurs : | Domenger C, Auteur ; Allais M ; François V ; Léger A ; Lecomte E ; Montus M ; Servais L ; Voit T ; Moullier P ; Audic Y ; Le Guiner C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 277 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; ARN non codant ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; épissage ; essai préclinique ; expression génique ; hépatocyte ; myotube ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; transcriptome ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | Duchenne;RNA sequencing;U7snRNA;exon skipping;off-target; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.12.008 / Pubmed : 29499940 |
N° Profil MNM : | 2018031 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29499940 |