Titre : | Single Intramuscular Injection of AAV-shRNA Reduces DNM2 and Prevents Myotubular Myopathy in Mice |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy |
Auteurs : | Tasfaout H, Auteur ; Lionello VM ; Kretz C ; Koebel P ; Messaddeq N ; Bitz D ; Laporte J ; Cowling BS |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 14/02/2018 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN interférent ; dynamine 2 ; gène DNM2 ; gène MTM1 ; injection intramusculaire ; muscle squelettique ; myopathie myotubulaire liée à l'X ; perspective thérapeutique ; souris modèle ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;DNM2;MTM1;X-linked myotubular myopathy;XLMTM;centronuclear myopathy;congenital myopathy;dynamin;myotubularin;shRNA; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2018.02.008 / Pubmed : 29506908 |
N° Profil MNM : | 2018031 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29506908 |