Titre : | Gene Therapy via Trans-Splicing for LMNA-Related Congenital Muscular Dystrophy |
Revue : | Molecular therapy. Nucleic acids, 10 |
Auteurs : | Azibani F, Auteur ; Brull A ; Arandel L ; Beuvin M ; Nelson I ; Jollet A ; Ziat E ; Prudhon B ; Benkhelifa Ziyyat S ; Bitoun M ; Lorain S ; Bonne G ; Bertrand AT |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 376 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ARN messager ; dystrophie musculaire congénitale liée à LMNA ; épissage ; gène LMNA ; lamine A/C ; myoblaste ; myotube ; perspective thérapeutique ; souris modèle ; thérapie génique ; trans-épissage ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | LMNA-related congenital muscular dystrophy;Lmna;gene therapy;lamin A/C;trans-splicing; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtn.2017.12.012 / Pubmed : 29499949 |
N° Profil MNM : | 2018031 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29499949 |