Titre : | Epidermolyse bulleuse jonctionnelle : La recherche c'est prouvé |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 184 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 03/2018 |
Pages : | p. 22 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | drépanocytose ; épidermolyse bulleuse jonctionnelle ; génétique ; I-Stem ; Italie ; rejet immunitaire ; saut d'exon ; thérapie génique ; transplantation |
Résumé : |
En novembre dernier, l'équipe de Michele de Luca de l'université de Modène en Italie a sauvé un enfant qui souffrait de grâves lésions dues à une épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Des cellules de sa peau ont été prélevées, modifiées génétiquement et mises en culture, puis la peau saine obtenue a été greffée avec succès sur 80% de son corps.
Et aussi ulcères cutanés dans la drépanocytose : aux portes de l'essai. Depuis, l'équipe de Christine aldeschi d'I-stem sait produire de la peau saine et fonctionnelle à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Elle a ainsi développé un pansement biologique qui devrait aider à la cicatrisation des lésions cutanées, très handicapantes, engendrées par la drépanocytose, une maladie du sang. La greffe de peau est un geste assez simple, mais comme elle n'est pas issue de des propres cellules du malade, il y a risque de rejet. L'équipe est sur la piste d'un contournement du système immunitaire afin qu'il ne repère pas cette nouvelle peau. Les travaux sont bien avancés et la demande d'essai clinique pourrait être déposée fin 2018, pour un lancement 2019. |
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