Titre : | Neuromuscular disorders : 2017, a year to remember |
Revue : | The Lancet. Neurology, 17, 1 |
Auteurs : | Mercuri E, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 12 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; CRISPR/Cas9 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; édition génomique ; essai clinique ; essai préclinique ; mini-dystrophine ; nusinersen ; perspective thérapeutique ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 29262992 / DOI : 10.1016/S1474-4422(17)30418-0 |