Titre : | Cost-effectiveness of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adult patients with Pompe disease |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 12, 1 |
Auteurs : | Kanters TA, Auteur ; van der Ploeg AT ; Kruijshaar ME ; Rizopoulos D ; Redekop WK ; Rutten-Van Mölken MP ; Hakkaart-van Roijen L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | analyse coût-bénéfice ; économie de la santé ; efficacité thérapeutique ; enzymothérapie ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maltase acide ; Pays-Bas ; prise en charge thérapeutique ; prix du médicament ; qualité de vie ; taux de survie |
Mots-clés: | Cost-effectiveness;Enzyme replacement therapy;Orphan drug;Pompe disease;QALY; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s13023-017-0731-0 / Pubmed : 29237491 |