Titre : | PMP22 antisense oligonucleotides reverse Charcot-Marie-Tooth disease type 1A features in rodent models |
Revue : | The Journal of clinical investigation, 128, 1 |
Auteurs : | Zhao HT, Auteur ; Damle S ; Ikeda-Lee K ; Kuntz S ; Li J ; Mohan A ; Kim A ; Hung G ; Scheideler MA ; Scherer SS ; Svaren J ; Swayze EE ; Kordasiewicz HB |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 359 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | CMT1A ; électrodiagnostic ; essai préclinique ; expression génique ; gène PMP22 ; histopathologie nerveuse ; maladie de Charcot-Marie-Tooth ; marqueur biologique ; motricité ; myélinisation ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; protéine myéline 22 ; souris Charcot-Marie-Tooth ; transcriptome ; vitesse de conduction nerveuse |
Mots-clés: | Drug therapy;Gene therapy;Monogenic diseases;Neuroscience;Therapeutics; |
Résumé : |
Comment in:
Antisense oligonucleotides offer hope to patients with Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. [J Clin Invest. 2018] Peripheral neuropathies: Antisense therapy for Charcot-Marie-Tooth disease? [Nat Rev Neurol. 2018] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1172/JCI96499 / Pubmed : 29202483 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29202483 |
Voir aussi : |