Titre : | A randomized placebo-controlled phase 3 trial of an antisense oligonucleotide, drisapersen, in Duchenne muscular dystrophy |
Revue : | Neuromuscular disorders : NMD, 28, 1 |
Auteurs : | Goemans N, Auteur ; Mercuri E ; Belousova E ; Komaki H ; Dubrovsky A ; McDonald CM ; Kraus JE ; Lourbakos A ; Lin Z ; Campion G ; Wang SX ; Campbell C |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 4 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | drisapersen ; dystrophie musculaire de Duchenne ; effet indésirable ; efficacité thérapeutique ; enfant ; essai clinique de phase 3 ; essai en double aveugle ; essai randomisé ; motricité ; oligonucléotide antisens ; saut d'exon ; test de marche de 6 minutes ; tolérance aux médicaments |
Mots-clés: | Antisense oligonucleotide;Drisapersen;Duchenne muscular dystrophy;Dystrophin;Exon skipping;six-minute walking distance; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.nmd.2017.10.004 / Pubmed : 29203355 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29203355 |