Titre : | Efficient therapy for refractory Pompe disease by mannose 6-phosphate analogue grafting on acid alpha-glucosidase |
Revue : | Journal of controlled release : official journal of the Controlled Release Society, 269 |
Auteurs : | Basile I, Auteur ; Da Silva A ; El Cheikh K ; Godefroy A ; Daurat M ; Harmois A ; Perez M ; Caillaud C ; Charbonné HV ; Pau B ; Gary-Bobo M ; Morere A ; Garcia M ; Maynadier M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 15 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | enzymothérapie ; fibroblaste ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; maltase acide ; myoblaste ; perspective thérapeutique ; souris modèle |
Mots-clés: | Alpha acid glucosidase;Enzyme replacement therapy;Lysosomal storage disease;Mannose 6-phosphate receptor targeting; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.jconrel.2017.10.043 / Pubmed : 29108866 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29108866 |