Titre : | Safety and Long-Term Efficacy of AAV4 Gene Therapy in Patients with RPE65 Leber Congenital Amaurosis |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 26, 1 |
Auteurs : | Le Meur G, Auteur ; Lebranchu P ; Billaud F ; Adjali O ; Schmitt S ; Bézieau S ; Pereon Y ; Valabregue R ; Ivan C ; Darmon C ; Moullier P ; Rolling F ; Weber M |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2018 |
Pages : | p 256 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amaurose congénitale de Leber ; dégénérescence rétinienne ; efficacité thérapeutique ; essai clinique de phase 1/2 ; gène RPE65 ; ophtalmologie ; perte visuelle ; rétinopathie ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV vector;RPE65;clinical trial;gene therapy;inherited retinal dystrophies; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2017.09.014 / Pubmed : 29033008 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29033008 |