Title: | Maladie de Sanfilippo de type B : bénéfices cognitifs d'une thérapie génique : La recherche |
Journal : | VLM. Vaincre les myopathies, 182 |
Authors: | Dupuy-Maury F, Author |
Material Type: | VLM |
Publication Date: | 10/2017 |
Size: | p. 17 |
Languages: | French |
Keywords : | brain ; clinical trials ; cognition ; disease evolution ; diseases descriptions ; gene therapy ; Sanfilippo disease |
Abstract: | Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B a apporté un bénéfice sur l'évolution cognitive de quatre jeunes malades. Les études précliniques et l'essai clinique qui vient de se dérouler ont été soutenus par l'AFM-Téléthon à hauteur de 7 millions d'euros depuis 2003. |
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