Titre : | Long-term neurologic and cardiac correction by intrathecal gene therapy in Pompe disease |
Revue : | Acta neuropathologica communications, 5, 1 |
Auteurs : | Hordeaux J, Auteur ; Dubreil L ; Robveille C ; Deniaud J ; Pascal Q ; Dequéant B ; Pailloux J ; Lagalice L ; Ledevin M ; Babarit C ; Costiou P ; Jamme F ; Fusellier M ; Mallem Y ; Ciron C ; Huchet C ; Caillaud C ; Colle MA |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cardiomyopathie ; essai préclinique ; gène GAA ; glycogène ; histopathologie nerveuse ; injection intrarachidienne ; maladie de Pompe ; maltase acide ; souris modèle ; système nerveux central ; thérapie génique ; trouble neurologique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | CNS;Gene therapy;Intra-cerebrospinal fluid injection;Pompe disease; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s40478-017-0464-2 / Pubmed : 28874182 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28874182 |