Titre : | A study on the safety and efficacy of reveglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease |
Revue : | Orphanet journal of rare diseases, 12, 1 |
Auteurs : | Byrne BJ, Auteur ; Geberhiwot T ; Barshop BA ; Barohn R ; Hughes ; Bratkovic D ; Desnuelle C ; Laforet P ; Mengel E ; Roberts M ; Haroldsen P ; Reilley K ; Jayaram K ; Yang K ; Walsh L |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | début tardif de la maladie ; enzymothérapie ; essai clinique ; maladie de Pompe ; maltase acide ; pneumologie |
Mots-clés: | Efficacy;Enzyme replacement therapy;Late-onset Pompe disease;Pharmacokinetics;Pulmonary;Respiratory;Reveglucosidase alfa;Safety; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1186/s13023-017-0693-2 / Pubmed : 28838325 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28838325 |