Titre : | Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial |
Revue : | Lancet (London, England), 390, 10097 |
Auteurs : | Russell S, Auteur ; Bennett J ; Wellman JA ; Chung DC ; Yu ZF ; Tillman A ; Wittes J ; Pappas J ; Elci O ; McCague S ; Cross D ; Marshall KA ; Walshire J ; Kehoe TL ; Reichert H ; Davis M ; Raffini L ; George LA ; Hudson FP ; Dingfield L ; Zhu X ; Haller JA ; Sohn EH ; Mahajan VB ; Pfeifer W ; Weckmann M ; Johnson C ; Gewaily D ; Drack A ; Stone E ; Wachtel K ; Simonelli F ; Leroy BP ; Wright JF ; High KA ; Maguire AM |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 849 |
Note générale : |
Erratum in:
Department of Error. [Lancet. 2017] |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | dégénérescence rétinienne ; efficacité thérapeutique ; essai clinique de phase 3 ; essai randomisé ; gène RPE65 ; thérapie génique ; vecteur AAV2 ; vecteur adénoassocié ; vision ; voretigene neparvovec |
Résumé : |
Comment in:
Gene therapy for RPE65-mediated inherited retinal dystrophy completes phase 3. [Lancet. 2017] Gene therapy for RPE65-mediated retinal dystrophies. [Surv Ophthalmol. 2018] |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 28712537 / DOI : 10.1016/S0140-6736(17)31868-8 / Pubmed : 28850042 / DOI : 10.1016/S0140-6736(17)32235-3 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28712537 |