Titre : | Ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (ACT DMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial |
Revue : | Lancet (London, England), 390, 10101 |
Auteurs : | McDonald CM, Auteur ; Campbell C ; Torricelli RE ; Finkel RS ; Flanigan KM ; Goemans N ; Heydemann P ; Kaminska A ; Kirschner J ; Muntoni F ; Osorio AN ; Schara U ; Sejersen T ; Shieh PB ; Sweeney HL ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Vilchez JJ ; Voit T ; Wong B ; Elfring G ; Kroger H ; Luo X ; McIntosh J ; Ong T ; Riebling P ; Souza M ; Spiegel RJ ; Peltz SW ; Mercuri E |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 1489 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | ataluren ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; enfant ; essai clinique de phase 3 ; essai en double aveugle ; essai multicentrique ; essai randomisé ; marche ; test de marche de 6 minutes ; translecture des codons stop |
Résumé : |
Comment in:
Treatment of Duchenne muscular dystrophy: first small steps. [Lancet. 2017] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/S0140-6736(17)31611-2 / Pubmed : 28728956 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28728956 |
Voir aussi : |