Titre : | Myopathie myotubulaire, une thérapie génique aux portes de l'essai clinique : La recherche thérapeutique |
Revue : | VLM. Vaincre les myopathies, 181 |
Auteurs : | Dupuy-Maury F, Auteur |
Type de document : | VLM |
Année de publication : | 06/2017 |
Pages : | p.10-11 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | chien modèle ; coeur ; essai clinique ; étude observationnelle ; force musculaire ; Généthon ; injection intraveineuse ; mutation génétique ; myopathie myotubulaire liée à l'X |
Résumé : |
Avec l'identification de la dose optimale efficace et d'un mode d'administration transposable chez l'homme, l'équipe d'Ana Buj Bello de Généthon contribue à rapprocher la thérapie génique de la myopathie myotubulaire du chevet des malades. Son évaluation au sein d'un essai clinique est imminente.
L'essai clinique va se dérouler en deux temps : une étude observationnelle, puis l'évaluation du traitement. |
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