Titre : | Glycogen Reduction in Myotubes of Late-Onset Pompe Disease Patients Using Antisense Technology |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 25, 9 |
Auteurs : | Goina E, Auteur ; Peruzzo P ; Bembi B ; Dardis A ; Buratti E |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 2117 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | épissage ; facteur d'épissage ; fibroblaste ; gène GAA ; glycogène ; maladie de Pompe ; maladie de Pompe à début tardif ; morpholino ; mutation génétique ; myotube ; oligonucléotide antisens ; séquence inhibitrice ; thérapie génique |
Mots-clés: | GAA gene;Pompe disease;antisense;glycogen storage disease type II;morpholino;splicing; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2017.05.019 / Pubmed : 28629821 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28629821 |