Titre : | Structure-Based Designed Nano-Dysferlin Significantly Improves Dysferlinopathy in BLA/J Mice |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 25, 9 |
Auteurs : | Llanga T, Auteur ; Nagy N ; Conatser L ; Dial C ; Sutton RB ; Hirsch ML |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 2150 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | culture cellulaire ; dysferline ; dysferline (maladie neuromusculaire liée à) ; essai préclinique ; gène DYSF ; histopathologie musculaire ; immunofluorescence ; injection intramusculaire ; motricité ; muscle squelettique ; myoblaste ; souris modèle ; structure protéique ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV;adeno-associated virus;dysferlin;dysferlinopathy;gene therapy;muscular dystrophy;nanodysferlin; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2017.05.013 / Pubmed : 28629822 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28629822 |
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