Titre : | Analysis of Azithromycin Monohydrate as a Single or a Combinatorial Therapy in a Mouse Model of Severe Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Journal of Neuromuscular Diseases, 4, 3 |
Auteurs : | Osman EY, Auteur ; Washington CW ; Simon ME ; Megiddo D ; Greif DH ; Lorson CL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 237 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; association médicamenteuse ; azithromycine ; épissage ; essai préclinique ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; perspective thérapeutique ; protéine SMN ; souris amyotrophie spinale ; souris SMN-delta-7 ; translecture des codons stop |
Mots-clés: | Azithromycin (AZM);Pre-mRNA splicing;Spinal muscular atrophy (SMA);Survival Motor Neuron (SMN);neurodegeneration; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.3233/JND-170230 / Pubmed : 28598854 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28598854 |