Titre : | Efficacy of Gene Therapy Is Dependent on Disease Progression in Dystrophic Mice with Mutations in the FKRP Gene |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 5 |
Auteurs : | Vannoy CH, Auteur ; Xiao W ; Lu P ; Xiao X ; Lu QL |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 31 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | alpha-dystroglycane (maladie neuromusculaire liée à) ; gène FKRP ; glycosylation ; histopathologie musculaire ; LGMDR9 liée à FKRP ; muscle squelettique ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur AAV9 |
Mots-clés: | adeno-associated virus;dystroglycanopathy;fukutin-related protein;gene therapy;muscular dystrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.omtm.2017.02.002 / Pubmed : 28480302 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28480302 |