Titre : | CRISPR-Cpf1 correction of muscular dystrophy mutations in human cardiomyocytes and mice |
Revue : | Science advances, 3, 4 |
Auteurs : | Zhang Y, Auteur ; Long C ; Li H ; McAnally JR ; Baskin KK ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | cellule souche pluripotente induite ; CRISPR/Cpf1 ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophine ; édition génomique ; fibre musculaire cardiaque ; gène DMD ; mutation génétique ; restauration du cadre de lecture ; saut d'exon ; souris mdx |
Mots-clés: | Duchenne muscular dystrophy;Skeletal muscle;dystrophin;exon skipping;guide RNA;iPSC; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1126/sciadv.1602814 / Pubmed : 28439558 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28439558 |