Titre : | ISS-N1 makes the First FDA-approved Drug for Spinal Muscular Atrophy |
Revue : | Translational Neuroscience, 8 |
Auteurs : | Ottesen EW, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; autorisation de mise sur le marché ; épissage ; FDA (Food and drug administration) ; gène SMN2 ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1515/tnsci-2017-0001 / Pubmed : 28400976 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28400976 |