Titre : | PABPN1 gene therapy for oculopharyngeal muscular dystrophy |
Revue : | Nature communications, 8 |
Auteurs : | Malerba A, Auteur ; Klein P ; Bachtarzi H ; Jarmin SA ; Cordova G ; Ferry A ; Strings V ; Espinoza MP ; Mamchaoui K ; Blumen SC ; Lacau Saint Guily J ; Mouly V ; Graham M ; Butler Browne G ; Suhy DA ; Trollet C ; Dickson G |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | article de type review ; dystrophie musculaire oculopharyngooesophagienne ; in vitro ; mutation génétique ; protéine PABPN1 ; souris modèle ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/ncomms14848 / Pubmed : 28361972 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28361972 |