Titre : | Systemic AAV-Mediated Beta-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice |
Revue : | Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, 25, 4 |
Auteurs : | Pozsgai ER, Auteur ; Griffin DA ; Heller KN ; Mendell JR ; Rodino-Klapac LR |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 855 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | bêta-sarcoglycane ; bêta-sarcoglycane (maladie musculaire liée à) ; cardiomyopathie ; cyphoscoliose ; diaphragme ; gène SGCB ; histopathologie musculaire ; injection intraveineuse ; LGMDR4 liée au bêta-sarcoglycane ; muscle squelettique ; myocarde ; souris sgcb null ; thérapie génique ; transgenèse ; vecteur adénoassocié |
Mots-clés: | AAV; LGMD2E;gene therapy;limb-girdle muscular dystrophy;muscular dystrophy;beta-sarcoglycan; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.ymthe.2017.02.013 / Pubmed : 28284983 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28284983 |
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