Titre : | Delivery is key: lessons learnt from developing splice-switching antisense therapies |
Revue : | EMBO Molecular Medicine, 9, 5 |
Auteurs : | Godfrey C, Auteur ; Desviat LR ; Smedsrød B ; Pietri Rouxel F ; Denti MA ; Disterer P ; Lorain S ; Nogales Gadea G ; Sardone V ; Anwar R ; El Andaloussi S ; Lehto T ; Khoo B ; Brolin C ; van Roon-Mom WM ; Goyenvalle A ; Aartsma Rus A ; Arechavala-Gomeza V |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 545 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | efficacité thérapeutique ; épissage ; injection intraveineuse ; oligonucléotide antisens ; perspective de recherche ; pharmacocinétique ; recommandation ; toxicité pharmacochimique ; voie d'administration ; voie parentérale |
Mots-clés: | RNA therapy;antisense oligonucleotides;delivery;pre‐clinical models;toxicity; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.15252/emmm.201607199 / Pubmed : 28289078 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28289078 |