Titre : | Raise the Roof: Boosting the Efficacy of a Spinal Muscular Atrophy Therapy |
Revue : | Neuron, 93, 1 |
Auteurs : | Kramer NJ, Auteur ; Gitler AD |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Pages : | p 3 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; ARN interférent ; ARN non codant ; épissage ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN ; régulation génique ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique |
Mots-clés: | SMA;SMN;antisense;lncRNA;spinal muscular atrophy; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1016/j.neuron.2016.12.029 / Pubmed : 28056344 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28056344 |