Titre : | Motor neuron disease: Nusinersen potentially effective in SMA |
Revue : | Nature reviews. Neurology, 13, 2 |
Auteurs : | Adams L, Auteur |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2017 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; efficacité thérapeutique ; enfant ; épissage ; essai clinique de phase 2 ; gène SMN1 ; gène SMN2 ; motricité ; nourrisson ; nusinersen ; oligonucléotide antisens ; protéine SMN |
Résumé : |
Comment on:
Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. [Lancet. 2016] |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1038/nrneurol.2016.199 / Pubmed : 28009016 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28009016 |