| Titre : | Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study |
| Revue : | Lancet (London, England), 388, 10063 |
| Auteurs : | Finkel RS ; Chiriboga CA ; Vajsar J ; Day JW ; Montes J ; de Vivo DC ; Yamashita M ; Rigo F ; Hung G ; Schneider E ; Norris DA ; Xia S ; Bennett CF ; Bishop KM |
| Type de document : | Article |
| Année de publication : | 2016 |
| Pages : | p 3017 |
| Langues: | Anglais |
| Mots-clés : | amyotrophie spinale 5q (liée à SMN1) ; amyotrophie spinale proximale type 1 ; autorisation temporaire d'utilisation ; essai clinique de phase 2 ; essai clinique de phase 3 ; motricité ; nourrisson ; nusinersen ; tolérance aux médicaments |
| Résumé : |
Comment in:
Dawn of a new therapeutic era for spinal muscular atrophy. [Lancet. 2016] Motor neuron disease: Nusinersen potentially effective in SMA. [Nat Rev Neurol. 2017] Why antisense could make sense for neurodegeneration. [J Neurol. 2017] |
| Pubmed / DOI : |
DOI : 10.1016/S0140-6736(16)31408-8  / Pubmed : 27939059
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| En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27939059 |
| Voir aussi : |
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