Titre : | Systemic peptide-mediated oligonucleotide therapy improves long-term survival in spinal muscular atrophy |
Revue : | Proceedings of the national Academy of sciences of the United States of America, 113, 39 |
Auteurs : | Hammond SM, Auteur ; Hazell G ; Shabanpoor F ; Saleh AF ; Bowerman M ; Sleigh JN ; Meijboom KE ; Zhou H ; Muntoni F ; Talbot K ; Gait MJ ; Wood MJ |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Pages : | p 10962 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; expression génique ; gène SMN2 ; jonction neuromusculaire ; microscopie confocale ; morpholino ; oligonucléotide antisens ; souris amyotrophie spinale ; thérapie génique ; voie parentérale |
Mots-clés: | antisense oligonucleotide;cell-penetrating peptide;spinal muscular atrophy;splice switching oligonucleotide;survival motor neuron; |
Pubmed / DOI : | DOI : 10.1073/pnas.1605731113 / Pubmed : 27621445 |
En ligne : | http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27621445 |