Titre : | A translationally optimized AAV-UGT1A1 vector drives safe and long-lasting correction of Crigler-Najjar syndrome |
Revue : | Molecular therapy. Methods & clinical development, 3 |
Auteurs : | Ronzitti G, Auteur ; Bortolussi G ; van Dijk R ; Collaud F ; Charles S ; Leborgne C ; Vidal P ; Martin S ; Gjata B ; Sola MS ; Van Wittenberghe L ; Vignaud A ; Veron P ; Bosma PJ ; Muro AF ; Mingozzi F |
Type de document : | Article |
Année de publication : | 2016 |
Langues: | Anglais |
Mots-clés : | essai préclinique ; expression génique ; foie ; gène UGT1A1 ; rat ; souris ; structure exon-intron ; syndrome de Crigler-Najjar ; thérapie génique ; vecteur adénoassocié ; Western blot |
Pubmed / DOI : | Pubmed : 27722180 / DOI : 10.1038/mtm.2016.49 |
Voir aussi : |